Prometedor tratamiento para el Síndrome Urémico Hemolítico comenzará ensayos clínicos

Un medicamento biológico desarrollado en Argentina para cortar la progresión tóxica del síndrome urémico hemolítico (SUH), causado por una bacteria de la carne mal cocida y sin medicamento disponible, iniciará los ensayos clínicos con perspectivas de convertirse en el primer tratamiento mundial, informó hoy el director científico del proyecto, Fernando Goldbaum.
El fármaco, desarrollado por la compañía Inmunova, comenzará la primera fase de ensayos clínicos en 14 voluntarios adultos sanos en el Hospital Italiano, con el Programa “Apoyo a la innovación” de la Agencia Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnologías médicas (Anmat).
“La estrategia desarrollada permitió generar sueros de alta potencia con anticuerpos capaces de reconocer y bloquear las diferentes variantes de la toxina que pueden causar la enfermedad”, dijo Goldbaum, investigador superior del Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (Conicet).
Conocido como el “mal de las hamburguesas crudas”, el SUH es una enfermedad grave causada por una de las cepas de la bacteria Escherichia coli, productora de toxina Shiga, que presenta en Argentina la mayor tasa de incidencia mundial en niños menores de 5 años.
“Inmunova empezó con un desarrollo en el laboratorio que yo dirijo en el Leloir, mediante ingeniería de proteínas modificadas para que tengan mayor capacidad de producir respuesta inmune”, contó Goldbaum.
Similar a lo que se hace ante las toxinas de ofidios y alacranes, los investigadores inmunizaron animales con anticuerpos.
No tenía sentido desarrollar una vacuna porque el SUH, aunque muy grave, es una enfermedad poco frecuente, con unas cinco mil infecciones por año por Escherischia Coli productora de Toxina Shiga. “Así que inmunizamos animales con anticuerpos de las toxinas, y desarrollamos un inmunógeno muy potente en caballos inyectados con la proteínas”, precisó el investigador.
Así, evitan el síndrome urémico hemolítico neutralizando con un antisuero la toxina que produce la bacteria al colonizar el intestino.
“Pensamos en una ventana terapéutica en la que se da el producto y se evita que se desarrolle” la crisis tóxica, que afecta un conjunto de funciones orgánicas, como insuficiencia renal, anemia y efectos anticoagulantes, y puede dejar secuelas o incluso provocar la muerte principalmente en niños.
Goldbaum relató que “los ensayos clínicos empiezan por demostrar que el nuevo medicamento no produce efectos indeseados o tóxicos”.
Por razones éticas, aunque el Síndrome afecte principalmente a los niños, el primer ensayo clínico, de toxicidad, corresponde hacerlo en adultos.
“Se reclutan 14 pacientes entre 18 y 45 años, y como cualquier nuevo medicamento se hacen pruebas de toxicidad en voluntarios sanos, en los que se testea si es seguro”, indicó.
Este proceso “es relativamente corto, de tres o cuatro meses, y empezamos a trabajar en el Anmat para comenzar en 2018 la fase dos, que ya sería en niños con diarrea sanguinolenta -que es el indicador clínico- más un diagnóstico presuntivo, enrolando pacientes en seis o siete centros primarios donde hay mayor número de casos”, describió.
Los mayores números de casos en ciertas regiones -como zona centro del país, Santa Fe, Córdoba y Patagonia- responde a causas multifactoriales.
La jefa del servicio de Fisiopatogenia del Instituto Nacional de Enfermedades Infecciosas del Anlis-Malbrán, Marta Rivas, considera que “la aparición de cepas extremadamente virulentas puede tener que ver con el tráfico de ganado, la contaminación de la producción quintera y la temperatura ambiente”.
La causa de los brotes suelen ser los productos de carne picada cruda o poco cocinada; leche sin pasteurizar; y frutas y verduras mal lavadas contaminadas con la bacteria.
Junto a la Fundación Mundo Sano, Inmunova obtuvo un subsidio del Ministerio de Salud para la búsqueda del posible tratamiento.
De resultar positivos los ensayos en marcha, prevén su aprobación para el 2020, anunciaron esta jornada en el Simposio del IX Congreso Argentino de Zoonosis.